对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

对市政协十 四 届 三 次会议第 0 467 号提案的答复

办理结果： 留作参考

冯丹龙、胡海峰、刘俊岭等委员 ：

你们 提出的 0467 号“关于 建立 上海罕见病用药保障专项基金 的 提案”收悉，现将办理情况答复如下：

一、对本提案的办理概述

你们对本市罕见病防治、用药保障、患者负担等方面 进行了深入研究，提出 通过建立罕见病用药保障专项慈善基金减轻罕见病患者负担的建议，对今后 完善 罕见病保障工作具有 指导 意义。

二、对提案建议的答复

近年来，随着经济、社会以及医学事业的发展，人们对罕见病认识和关注不断提高。为做好罕见病防治，本市相关部门 高度重视，持续开展相关工作，不断 提高罕见病多层次用药保障水平。

（一）提高罕见病诊断和防治水平

一是提升罕见病防治保障能力。2018 年建立全国首个省级罕见病诊治中心、儿童罕见病诊治中心和一批罕见病专科门诊； 2019 年以来先后组织新华医院等 15 家医疗机构加入国家罕见病诊疗协作网； 2024 年成立市罕见病质控中心，将新生儿遗传代谢病筛查病种由 4 种增至 15 种，增加生育医疗费补贴用于新生儿疾病筛查。

二是动态更新罕见病名录。2016 年 出台《上海市主要罕见病名录（ 2016 年版）》，该名录为国内首个罕见病名录； 2025 年，市卫健委、市中医药管理局、市科委、市经信委、市药监局等 5 部门联合修订印发《上海市主要罕见病名录（ 2025 版）》，新纳入 278 种罕见病。

（二）不断完善罕见病多层次医疗保障

本市通过基本医保、大病保险、医疗救助，以及少儿住院互助基金、商业健康保险、慈善帮扶等多层次保障 体系，以满足罕见病患者多层次医药服务需求。

在基本医保方面，国家医保局通过医保目录准入谈判，累计将 26 种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超 50%。叠加其他药品准入方式，目前在我国上市的 130 余种罕见病用药已有 90 余种纳入医保目录。2022 年，结合国家医保药品目录本市落地，降低患者自负比例，将包括 7 种罕见病药品在内的部分药品，自负比例从 20% 、 30% 统一调将至 10%。

另一方面，2021 年国家医保局会同财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，明确“国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”“地方不得根据职业、年龄、身份等自行新出台特殊待遇政策”。国家医疗保障局也表示，地方各自探索罕见病纳入医保政策，容易引起参保群众攀比，影响地区间公平性、协调性。江苏和浙江两省在待遇清单出台前，建立了罕见病用药保障基金，但仍面临只保障了个别罕见病的问题。因此，本市建立罕见病专项基金尚没有上位法依据，后续我们将继续保持与国家医保局沟通。

在大病保险方面，参加本市城乡居民医保的人员，可同时享受城乡居民大病保险待遇。参保居民因患 重症尿毒症透析治疗、肾移植抗排异治疗、恶性肿瘤治疗、部分精神病病种治疗四类疾病治疗，以及大学生血友病和再生障碍性贫血、中小学生血友病，在本市定点医疗机构门诊和住院发生、符合医保报销范围的费用，在基本医保报销后，报销比例 为 60%，低保、低收入 患者 报销比例 为 65%。

在医疗救助方面，持续做好特困、低保、低收入、刚性支出困难家庭 罕见病患者 医疗救助，根据其家庭实际 情况，分别给予资助参保、医疗费救助 等帮扶举措。

在少儿住院互助基金方面，2011 学年 起，市 红十字会少儿住院互助基金将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病 4 种罕见病药品 纳入支付范围，每人每年最高可累计报销 10 万元。

在商业补充医疗保险保障方面，2021 年起，上海 正式推出城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”，聚焦自费费用短板，先后将法布雷病、黏多糖贮积症（ II 型、 IVA 型）等 6 种罕见病药品纳入保险责任，罕见病患者也可以投保，且不作为既往症人群，赔付比例达 70%，最高赔付 100 万；还通过住院自费责任，为其他罕见病患者的治疗用药进行了保障。其他各类商业健康保险，也通过住院自费费用保障、特药费用保障等形式，为参保的罕见病患者提供了相应的治疗用药支付保障。

在慈善组织参与罕见病公益项目方面，上海罕见病防治基金会等部分基金会设有罕见病方面的公益项目，为罕见病患者提供疾病预防宣教、医疗、生活及精神援助等，初步形成多方协作、服务多元化的公益生态体系。

下一步，本市相关部门将继续加强罕见病相关健康宣教，推动罕见病医疗质量持续 提升，支持民政部门推动本市慈善组织发展 、支持社会力量参与，关注罕见病患者各方面需求，争取多方资源，进一步完善罕见病多层次保障体系，切实 帮扶罕见病患者。

再次感谢 你们 对医疗保障工作的关心与支持。

上海市医疗保障局

202 5 年 5 月 16 日

对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

对市政协十 四 届 三 次会议第 0 467 号提案的答复

办理结果： 留作参考

冯丹龙、胡海峰、刘俊岭等委员 ：

你们 提出的 0467 号“关于 建立 上海罕见病用药保障专项基金 的 提案”收悉，现将办理情况答复如下：

一、对本提案的办理概述

你们对本市罕见病防治、用药保障、患者负担等方面 进行了深入研究，提出 通过建立罕见病用药保障专项慈善基金减轻罕见病患者负担的建议，对今后 完善 罕见病保障工作具有 指导 意义。

二、对提案建议的答复

近年来，随着经济、社会以及医学事业的发展，人们对罕见病认识和关注不断提高。为做好罕见病防治，本市相关部门 高度重视，持续开展相关工作，不断 提高罕见病多层次用药保障水平。

（一）提高罕见病诊断和防治水平

一是提升罕见病防治保障能力。2018 年建立全国首个省级罕见病诊治中心、儿童罕见病诊治中心和一批罕见病专科门诊； 2019 年以来先后组织新华医院等 15 家医疗机构加入国家罕见病诊疗协作网； 2024 年成立市罕见病质控中心，将新生儿遗传代谢病筛查病种由 4 种增至 15 种，增加生育医疗费补贴用于新生儿疾病筛查。

二是动态更新罕见病名录。2016 年 出台《上海市主要罕见病名录（ 2016 年版）》，该名录为国内首个罕见病名录； 2025 年，市卫健委、市中医药管理局、市科委、市经信委、市药监局等 5 部门联合修订印发《上海市主要罕见病名录（ 2025 版）》，新纳入 278 种罕见病。

（二）不断完善罕见病多层次医疗保障

本市通过基本医保、大病保险、医疗救助，以及少儿住院互助基金、商业健康保险、慈善帮扶等多层次保障 体系，以满足罕见病患者多层次医药服务需求。

在基本医保方面，国家医保局通过医保目录准入谈判，累计将 26 种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超 50%。叠加其他药品准入方式，目前在我国上市的 130 余种罕见病用药已有 90 余种纳入医保目录。2022 年，结合国家医保药品目录本市落地，降低患者自负比例，将包括 7 种罕见病药品在内的部分药品，自负比例从 20% 、 30% 统一调将至 10%。

另一方面，2021 年国家医保局会同财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，明确“国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”“地方不得根据职业、年龄、身份等自行新出台特殊待遇政策”。国家医疗保障局也表示，地方各自探索罕见病纳入医保政策，容易引起参保群众攀比，影响地区间公平性、协调性。江苏和浙江两省在待遇清单出台前，建立了罕见病用药保障基金，但仍面临只保障了个别罕见病的问题。因此，本市建立罕见病专项基金尚没有上位法依据，后续我们将继续保持与国家医保局沟通。

在大病保险方面，参加本市城乡居民医保的人员，可同时享受城乡居民大病保险待遇。参保居民因患 重症尿毒症透析治疗、肾移植抗排异治疗、恶性肿瘤治疗、部分精神病病种治疗四类疾病治疗，以及大学生血友病和再生障碍性贫血、中小学生血友病，在本市定点医疗机构门诊和住院发生、符合医保报销范围的费用，在基本医保报销后，报销比例 为 60%，低保、低收入 患者 报销比例 为 65%。

在医疗救助方面，持续做好特困、低保、低收入、刚性支出困难家庭 罕见病患者 医疗救助，根据其家庭实际 情况，分别给予资助参保、医疗费救助 等帮扶举措。

在少儿住院互助基金方面，2011 学年 起，市 红十字会少儿住院互助基金将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病 4 种罕见病药品 纳入支付范围，每人每年最高可累计报销 10 万元。

在商业补充医疗保险保障方面，2021 年起，上海 正式推出城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”，聚焦自费费用短板，先后将法布雷病、黏多糖贮积症（ II 型、 IVA 型）等 6 种罕见病药品纳入保险责任，罕见病患者也可以投保，且不作为既往症人群，赔付比例达 70%，最高赔付 100 万；还通过住院自费责任，为其他罕见病患者的治疗用药进行了保障。其他各类商业健康保险，也通过住院自费费用保障、特药费用保障等形式，为参保的罕见病患者提供了相应的治疗用药支付保障。

在慈善组织参与罕见病公益项目方面，上海罕见病防治基金会等部分基金会设有罕见病方面的公益项目，为罕见病患者提供疾病预防宣教、医疗、生活及精神援助等，初步形成多方协作、服务多元化的公益生态体系。

下一步，本市相关部门将继续加强罕见病相关健康宣教，推动罕见病医疗质量持续 提升，支持民政部门推动本市慈善组织发展 、支持社会力量参与，关注罕见病患者各方面需求，争取多方资源，进一步完善罕见病多层次保障体系，切实 帮扶罕见病患者。

再次感谢 你们 对医疗保障工作的关心与支持。

上海市医疗保障局

202 5 年 5 月 16 日

对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

对市政协十 四 届 三 次会议第 0 467 号提案的答复

办理结果： 留作参考

冯丹龙、胡海峰、刘俊岭等委员 ：

你们 提出的 0467 号“关于 建立 上海罕见病用药保障专项基金 的 提案”收悉，现将办理情况答复如下：

一、对本提案的办理概述

你们对本市罕见病防治、用药保障、患者负担等方面 进行了深入研究，提出 通过建立罕见病用药保障专项慈善基金减轻罕见病患者负担的建议，对今后 完善 罕见病保障工作具有 指导 意义。

二、对提案建议的答复

近年来，随着经济、社会以及医学事业的发展，人们对罕见病认识和关注不断提高。为做好罕见病防治，本市相关部门 高度重视，持续开展相关工作，不断 提高罕见病多层次用药保障水平。

（一）提高罕见病诊断和防治水平

一是提升罕见病防治保障能力。2018 年建立全国首个省级罕见病诊治中心、儿童罕见病诊治中心和一批罕见病专科门诊； 2019 年以来先后组织新华医院等 15 家医疗机构加入国家罕见病诊疗协作网； 2024 年成立市罕见病质控中心，将新生儿遗传代谢病筛查病种由 4 种增至 15 种，增加生育医疗费补贴用于新生儿疾病筛查。

二是动态更新罕见病名录。2016 年 出台《上海市主要罕见病名录（ 2016 年版）》，该名录为国内首个罕见病名录； 2025 年，市卫健委、市中医药管理局、市科委、市经信委、市药监局等 5 部门联合修订印发《上海市主要罕见病名录（ 2025 版）》，新纳入 278 种罕见病。

（二）不断完善罕见病多层次医疗保障

本市通过基本医保、大病保险、医疗救助，以及少儿住院互助基金、商业健康保险、慈善帮扶等多层次保障 体系，以满足罕见病患者多层次医药服务需求。

在基本医保方面，国家医保局通过医保目录准入谈判，累计将 26 种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超 50%。叠加其他药品准入方式，目前在我国上市的 130 余种罕见病用药已有 90 余种纳入医保目录。2022 年，结合国家医保药品目录本市落地，降低患者自负比例，将包括 7 种罕见病药品在内的部分药品，自负比例从 20% 、 30% 统一调将至 10%。

另一方面，2021 年国家医保局会同财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，明确“国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”“地方不得根据职业、年龄、身份等自行新出台特殊待遇政策”。国家医疗保障局也表示，地方各自探索罕见病纳入医保政策，容易引起参保群众攀比，影响地区间公平性、协调性。江苏和浙江两省在待遇清单出台前，建立了罕见病用药保障基金，但仍面临只保障了个别罕见病的问题。因此，本市建立罕见病专项基金尚没有上位法依据，后续我们将继续保持与国家医保局沟通。

在大病保险方面，参加本市城乡居民医保的人员，可同时享受城乡居民大病保险待遇。参保居民因患 重症尿毒症透析治疗、肾移植抗排异治疗、恶性肿瘤治疗、部分精神病病种治疗四类疾病治疗，以及大学生血友病和再生障碍性贫血、中小学生血友病，在本市定点医疗机构门诊和住院发生、符合医保报销范围的费用，在基本医保报销后，报销比例 为 60%，低保、低收入 患者 报销比例 为 65%。

在医疗救助方面，持续做好特困、低保、低收入、刚性支出困难家庭 罕见病患者 医疗救助，根据其家庭实际 情况，分别给予资助参保、医疗费救助 等帮扶举措。

在少儿住院互助基金方面，2011 学年 起，市 红十字会少儿住院互助基金将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病 4 种罕见病药品 纳入支付范围，每人每年最高可累计报销 10 万元。

在商业补充医疗保险保障方面，2021 年起，上海 正式推出城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”，聚焦自费费用短板，先后将法布雷病、黏多糖贮积症（ II 型、 IVA 型）等 6 种罕见病药品纳入保险责任，罕见病患者也可以投保，且不作为既往症人群，赔付比例达 70%，最高赔付 100 万；还通过住院自费责任，为其他罕见病患者的治疗用药进行了保障。其他各类商业健康保险，也通过住院自费费用保障、特药费用保障等形式，为参保的罕见病患者提供了相应的治疗用药支付保障。

在慈善组织参与罕见病公益项目方面，上海罕见病防治基金会等部分基金会设有罕见病方面的公益项目，为罕见病患者提供疾病预防宣教、医疗、生活及精神援助等，初步形成多方协作、服务多元化的公益生态体系。

下一步，本市相关部门将继续加强罕见病相关健康宣教，推动罕见病医疗质量持续 提升，支持民政部门推动本市慈善组织发展 、支持社会力量参与，关注罕见病患者各方面需求，争取多方资源，进一步完善罕见病多层次保障体系，切实 帮扶罕见病患者。

再次感谢 你们 对医疗保障工作的关心与支持。

上海市医疗保障局

202 5 年 5 月 16 日